UniQure的亨廷顿病基因疗法AMT-130在小型试验中，四年期疗效不如三年期。12名高剂量患者四年后疾病进展较外部对照组减缓44%，这一差异已不再具有统计学显著性，而三年期结果为减缓75%。公司将其归因于对照组存在大量缺失数据，该结果可能影响其向美国监管机构申请获批。 https://www.bloomberg.com/news/articles/2026-09-29/uniqure-huntington-s-treatment-benefit-is-less-after-four-years-than-three-years
来源：彭博社