美国食品药品监督管理局已批准Ultragenyx制药公司开发的基因疗法Genglycos，用于治疗一种罕见的代谢性疾病——糖原贮积症Ia型，也就是冯·吉尔克病。该公司于周三宣布，这是FDA首次批准针对该遗传病根本病因的治疗方法。 https://www.reuters.com/business/healthcare-pharmaceuticals/ultragenyxs-gene-therapy-rare-metabolic-disorder-secures-us-fda-nod-2026-08-19/
来源：路透社